Stoke Therapeutics,继9000万美元B轮融资后即将IPO1905

Stoke Therapeutics是一家生物制药公司,创建于2014年,总部位于美国马萨诸塞州,致力于研发靶向RNA剪接以增加基因表达的反义寡核苷酸药物,用以治疗多种严重遗传疾病。

企业融资
2018年初,公司完成了由Apple Tree Partners投资的4000万美元A轮融资。
2018年10月,公司完成了9000万美元的B轮融资。
公司自成立以来至2019年5月共筹集了1.34亿美元的融资。目前最大股东为Apple Tree Partners,持股比例为65.3%。
2019年5月,Edward Kaye宣布公司即将IPO。

管理团队
Edward M. Kaye,医学博士,公司首席执行官
Adrian Krainer,博士,公司创始人,RNA剪接领域的专家,反义寡核苷酸技术发明人,其反义疗法SPINRAZA(nusinersen)的发明者,该疗法为脊髓性肌萎缩症(SMA)的儿童提供了新的治疗方案。
Huw M. Nash,博士,公司首席运营官兼首席商务官,是Apple Tree Partners的合作企业家;
Barry Ticho,医学博士(M.D.)、哲学博士(Ph.D.)、FACC,公司首席医务官,曾在Moderna Therapeutics任职,并曾在辉瑞和Biogen担任高级职位;
Isabel Aznarez,博士,公司联合创始人兼副总裁,曾是Krainer实验室成员;
Charles R. Allerson,博士,副总裁兼化学主管,曾在Regulus Therapeutics和Ionis Pharmaceuticals担任过高级职位。

产品服务
Stoke Therapeutics通过使用反义寡核苷酸来增加在遗传疾病中功能降低的蛋白质表达。其利用调节RNA剪接(基因表达的关键步骤),增加可生成蛋白质的信使RNA的产生。
Stoke Therapeutics已经验证了数百个可以通过其靶向扩增核基因产物技术平台TANGO(Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output)上调的基因,重点包括中枢神经系统、眼睛和肝脏的组织。Stoke Therapeutics将主要专注在由单个基因突变引起的遗传疾病领域,公司宣称可能治疗大约2900种单基因遗传病。
STK-001是公司正在研发的一款新药,目前仍处于临床前研究,预计2020年初开展人体实验。STK-001主要用于治疗一种严重癫痫疾病Dravet综合症的治疗。

消息源
官网 https://www.stoketherapeutics.com/
https://med.sina.com/article_detail_103_1_39611.html
https://xconomy.com/boston/2019/05/24/stoke-therapeutics-preps-ipo-to-bring-dravet-syndrome-drug-to-clinic/

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