Nature:CRISPR技术改善动物模型中亨廷顿舞蹈症的症状

原始论文:https://www.nature.com/articles/s41593-022-0120

目前CRISPR-Cas9的基因编辑技术普遍存在脱靶风险,可能导致永久性或可遗传的风险。更多研究者开始聚焦靶向RNA的CRISPR系统,不永久改变基因组正在成为新热点。

2022年12月12日,美国加州大学圣地亚哥分校Gene W. Yeo团队和约翰·霍普金斯大学段文贞团队合作,在 Nature Neuroscience 期刊发表论文。研究者使用靶向RNACRISPR-Cas13d开发了一种新型治疗策略,用于消除导致亨廷顿症的异常扩增的毒性RNA,有效改善了亨廷顿症小鼠模型的运动协调能力,减缓大脑纹状体退化,并降低了毒性蛋白水平。这种改善持续了至少8个月,没有发现不良反应,而且对其他RNA的脱靶效应也很小。
相关阅读
https://www.sciencedaily.com/releases/2022/12/221212140550.htm
https://today.ucsd.edu/story/crispr-technology-improves-huntingtons-disease-symptoms-in-models
https://mp.weixin.qq.com/s/UxOGVkqI6nvsp0P6NKF9yA

Begin typing your search term above and press enter to search. Press ESC to cancel.

Back To Top