标签： 美国加州大学圣地亚哥分校

原始论文：https://www.nature.com/articles/s41593-022-0120

目前CRISPR-Cas9的基因编辑技术普遍存在脱靶风险，可能导致永久性或可遗传的风险。更多研究者开始聚焦靶向RNA的CRISPR系统，不永久改变基因组正在成为新热点。

2022年12月12日，美国加州大学圣地亚哥分校Gene W. Yeo团队和约翰·霍普金斯大学段文贞团队合作，在 Nature Neuroscience 期刊发表论文。研究者使用靶向RNA的CRISPR-Cas13d开发了一种新型治疗策略，用于消除导致亨廷顿症的异常扩增的毒性RNA，有效改善了亨廷顿症小鼠模型的运动协调能力，减缓大脑纹状体退化，并降低了毒性蛋白水平。这种改善持续了至少8个月，没有发现不良反应，而且对其他RNA的脱靶效应也很小。

相关阅读

https://www.sciencedaily.com/releases/2022/12/221212140550.htm

https://today.ucsd.edu/story/crispr-technology-improves-huntingtons-disease-symptoms-in-models

https://mp.weixin.qq.com/s/UxOGVkqI6nvsp0P6NKF9yA